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博生吉针对复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的CAR-T细胞注册临床试验在浙江大学医学院附属第一医院 正式启动

2022年4月21日,博生吉医药科技(苏州)有限公司(以下简称“博生吉”)申办的PA3-17注射液(CD7-CAR-T)治疗复发/难治性CD7阳性血液淋巴系统恶性肿瘤的I期临床试验在浙江大学医学院附属第一医院以下简称“浙大一”召开了线上启动会。该项临床试验由浙大一黄河院长领衔,与会人员还有胡永仙主任、主治医师张明明、科室其他临床专家及博生吉医药技术团队。

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据悉,该项试验是国际首个基于CD7靶点的自体CAR-T注册临床试验,由北京大学人民医院黄晓军教授和郑州大学第一附属医院主任张明智教授共同领衔,其余主要研究者分别为华中科技大学同济医学院附属协和医院梅恒主任、中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)邹德慧主任、浙江大学医学院附属第一医院黄河主任。此次由黄河院长领衔的研究中心为第五家正式启动的研究机构,至此,本项临床试验所有研究中心已全部启动。

CD7阳性的高侵袭性淋巴瘤或者白血病,病程进展快,预后差,大部分病例化疗缓解后短期内就复发。这些疾病主要包括:T淋巴母细胞性淋巴瘤/白血病(T-LBL/ALL)、结外NK/T细胞淋巴瘤等,以及多种少见病和罕见病等。对于难治复发性T-LBL/ALL的治疗,国际上仅有美国FDA批准了奈拉滨(nelarabine)作为其治疗用药,但是奈拉滨在中国尚未上市,而且所获得的CR率仅为20%-30%,单药用药情况下患者的中位生存期仅为8个月。对于难治性患者,其单药治疗的生存期更是只有短短的~4个月。因此,难治复发性T-LBA/ALL等CD7阳性的适应症代表着临床上亟待满足的需求,而CD7-CAR-T细胞疗法的问世代表着这一迫切的临床需求有望得到解决。

CAR-T细胞疗法自问世以来获得了国内外的广泛关注,目前国内外共有7款CAR-T细胞产品获批上市,然而其中6款基于CD19靶点,1款基于BCMA靶点。但是与传统的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T不同,CD7-CAR-T细胞的研制及临床应用面临巨大挑战,包括:肿瘤T细胞和正常T细胞共同表达CD7导致传统制备工艺会使得CAR-T细胞之间由于其相互残杀而无法获得、肿瘤T细胞在CAR-T细胞中的残留会导致产品无法放行、T淋巴细胞暂时减少发生感染风险等等。因此,国际上大部分团队都在尝试基于基因编辑敲除CD7和TCR的策略来制备来自健康供体的CD7-UCAR-T细胞。博生吉研制成功的自体CD7-CAR-T细胞,采用非基因编辑策略,在前期研究中展现出优异的药代和药效学数据。而且,由于开发成功高度优化的全自动制备工艺,成本显著降低,极大地有助于实现CAR-T细胞药物这一先进疗法的患者可及性。博生吉自2012年起就开始研制CD7单域抗体,先后开展了CD7免疫毒素和CD7-CAR-NK的研发,并最终研制成功国际上首个具有First-in-class潜力的自体CD7-CAR-T细胞。PA3-17注射液于2021年8月6日获得了国家药审中心的IND批件,并于2021年11月10日获得了美国FDA孤儿药认定,研发进度居全球首位。

本次启动会PI介绍:

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黄河,浙江大学求是特聘教授,973首席科学家主任医师,博士生导师。现任浙江大学医学院附属第一医院院长、党委副书记,浙江大学血液学研究所所长,干细胞与细胞免疫治疗浙江省工程中心主任。任国家重点研发计划“干细胞及转化研究”重点专项专家组成员,全国医学专业学位研究生教育指导委员会委员,中华骨髓库专家委员会副主任委员,中华医学会血液学分会常务委员亚太国际骨髓移植组织国际学术委员会常务委员,欧洲骨髓移植组织国际学术委员会委员,亚洲细胞治疗组织学术委员会委员,浙江省免疫学会理事长,浙江省抗癌协会血液淋巴肿瘤专委会主任委员等学术职务。主要研究方向为干细胞基础研究与造血干细胞移植临床应用、细胞免疫治疗前沿技术与转化研究。先后于2003年及2015年2次荣获国家科技进步奖二等奖。作为负责人承担973,863国家自然科学基金重点项目,国家自然科学基金国际合作与交流项目等27,发表SCI论文282篇(其中通讯作者论文206篇)获省部级以上科技奖项15项授权发明专利19项近5年在国际大型会议担任主席、特邀报告和口头报告百余作为大会主席分别于2005年和2014年在杭州主办亚太国际骨髓与造血干细胞移植大会。主编人民卫生出版社出版的国内首部CAR-T细胞治疗学专著《CAR-T细胞免疫治疗学》,主编人民卫生出版社全国研究生《血液内科学》教材,参编著作及教材11部任国际造血干细胞移植领域权威杂志Bone Marrow TransplantationBiology of Blood and Marrow TransplantationJournal of Hematology and Oncology编委。

 

博生吉医药介绍:

开发肿瘤患者真正需要的高质量细胞药物,是博生吉医药的愿景与目标。博生吉成立于2010年,是一家以突破性肿瘤细胞免疫治疗技术与细胞药物产品研发为主要发展目标的国家级高新技术企业。公司专注于开发具有国际领先水平的突破性First-in-class和Best-in-class CAR-T细胞药物,以造福肿瘤病患。有关博生吉的详细介绍,请参看网站 www.persongen.com